En cuatro meses más el pequeño de cinco años iniciará el tratamiento para paliar los efectos de la distrofia muscular de Duchenne que padece y cuyo caso se instaló en el debate público tras la caminata que tuvo que realizar su madre desde Chiloé a Santiago, para reunir los 3500 millones de pesos que cuesta el medicamento Elevidys.
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Camila Gómez, en entrevista con Radio Bío Bío, informó que luego de ser invitados a un congreso internacional de Duchenne, se reunieron en el con el médico que atiende a Tomás en Estados Unidos y consensuaron que “la fecha óptima sería diciembre para la administración del medicamento”.
La madre de Tomás informó que la FDA (Administración de Alimentos y Medicamentos) en Estados Unidos, liberó el límite de edad del fármaco el pasado 21 de junio, por lo cual sostuvo que “cualquier niño con distrofia muscular de Duchenne sobre 4 años, camine o no camine, se puede administrar el medicamento”.
¿Por qué es tan caro el Elevidys?
“Se trata de un virus sintético que se ha diseñado para incorporar el gen de la micro-distrofina que es una proteína que está disminuida en los pacientes con distrofia muscular de Duchenne, no en todos, sino que en algunos. Y en este caso, para este medicamento en particular, en edades tempranas, entre los cuatro y cinco años”, explica el doctor en Farmacología y académico de la Facultad de Química y Biología de la Usach, Leonel Rojo, al medio Ciencia y Salud.
“Lo que hace el Elevidys es, a través de una estrategia viral, incorporar en el ADN un gen faltante. Hablamos de una proteína que no existe o que está en muy disminuida en los pacientes con distrofia muscular”, agregó.
